オーファディンカプセル 2mg・5mg・10mg［ニチシノン］

オーファディン（一般名：ニチシノン）は高チロシン血症 I 型の治療薬です。高チロシン血症は、アミノ酸であるチロシンの分解経路における遺伝的な異常により、毒性のある代謝物が肝臓や腎臓に蓄積し、重度の肝機能障害、血液凝固障害、痛みを伴う神経症状、腎尿細管障害が生じたり、肝細胞癌の発症リスクが高くなる疾患です。ニチシノンは、毒性のある代謝物が生成・蓄積するのを抑制します。

医薬品情報

ニチシノン Nitisinone
●オーファディン(アステラス)

カプセル：2mg,5mg,10mg,

1瓶：60 カプセル.



[特]a.遺伝性高チロシン血症Ｉ型：v
チロシン代謝最終での

フマリルアセト酢酸ヒドロラーゼ

(FAH)が遺伝子変異で活性低下

→フマリルアセト酢酸,マレイルアセト

酢酸,サクシニルアセトン(SA),サクシニ

ルアセト酢酸が肝腎に蓄積→臓器障害.

b.ニチシノン：FAHより上流の

4-ヒドロキシフェニルピルビン酸ジオキシゲナーゼを阻害

→下流での代謝物の産生,蓄積を抑制.

c.治療は早期に始めること.



[効]高チロシン血症Ｉ型



[用]a.成人,小児共に1日1mg/kg を分2.

最大：1日2mg/kg .

b.尿中SA,血中α-フェトプロテイン,

肝機能等を定期的に検査．

投与1 カ月後でも尿中SAが検出時

→1日1.5mg/kgに増量.

c.血漿チロシン濃度上昇を防ぐ：

・チロシン,フェニルアラニン制限食.

・血漿チロシン＜500μmol/Lに保つ.

・＞500μmol/Lでは,中止,減量しないで,

より厳しいチロシン,フェニルアラニン

制限食とする.

・眼障害に注意．



[体内動態]a.殆ど代謝されない

a.ピーク2.8時間,半減期54.5時間



[注]肝悪性腫瘍に注意.



[患]1.妊婦等：動物で催奇形性．

2.授乳中止→乳児に角膜混濁,体重減.



[併]CYP3A4阻害剤で濃度上昇,

本剤のCYP2C9基質阻害.



[副]A.重大：a.●眼障害7%：結膜炎,

角膜混濁,角膜炎,羞明,眼痛,眼瞼炎,

・治療開始前に眼の細隙灯顕微鏡検査.

・初期症状を説明,異常時は眼科受診.

・車の運転,機械操作に注意.

b.血小板減,白血球減,顆粒球減

→定期検査.

D.剥脱性皮膚炎,紅斑性皮疹,そう痒

白血球増,



[保管]瓶から取出し速やかに服用.

使用後はキャップをすぐに閉め冷蔵.